写于 2016-11-03 01:45:09| 必赢国际注册送79| 股票

鉴于BioMarin Pharmaceuticals的Kuvan可能是罕见遗传代谢紊乱苯丙酮尿症的唯一治疗方法,Datamonitor认为华尔街可能低估了Kuvan的市场潜力

考虑到这种疾病的高水平未满足需求,加上有希望的后期数据,Datamonitor预测2011年美国的Kuvan销售额为4.03亿美元

苯丙酮尿症(PKU)是一种罕见的遗传代谢紊乱,在美国大约有15,000名新生儿患有这种疾病

PKU的特征是身体无法将苯丙氨酸(Phe)代谢为酪氨酸

目前,Phe水平升高的唯一治疗方法是终身饮食限制和/或低Phe医疗配方

在婴儿期之后坚持限制性饮食特别具有挑战性,因此需要一种能够给予患者饮食自由的治疗药物

在关键的III期试验中,Kuvan表明,与安慰剂相比,它提供了血液Phe水平的临床显着降低,而延伸试验产生了关于剂量反应性和耐受性的阳性数据

此外,饮食研究证实,Kuvan可与饮食结合使用以增加Phe摄入量

预计Kuvan将在2007年第四季度(2007年11月25日设定的PDUFA日期)获得及时的监管批准,并且没有任何挫折,Datamonitor认为Kuvan将适用于四岁及以上的患者,这将排除新生儿

由于Kuvan将成为北京大学唯一的医疗方案,健康计划表明,无论成本多高,他们都必须承担Kuvan治疗的费用

鉴于Schircks Laboratories的四氢生物蝶呤(BH4)的年度治疗(如果可以商业获得)将约为33,000美元,并假设Kuvan与四氢生物蝶呤相比价格高出35%,Kuvan的价格可能比华尔街的共识高出20,000美元

实际上,价格仍可高于此估计值

根据受访医生对Kuvan的兴奋,Datamonitor预计该药物将在FDA批准后迅速采用

预计2007年第四季度推出后,预计2007年美国销售额将达到700万美元,2008年将增至1.8亿美元,2011年将达到4.03亿美元

此预测不包括0-3岁的患者,但请注意该患者群体可能会在根据最终价格点,在峰值时额外增加1300万至2400万美元的销售额

有关此项研究和类似研究的更多信息,请致电+1 212 686 7400联系Datamonitor或访问www.datamonitor.com/healthcare